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Leucodistrofia metacromatica e Sindrome di Wiskott-Aldrich si curano con il virus HIV: scoperta Telethon

Posted by bibliotecabiomedica su luglio 16, 2013

Arriva dall’Istituto Telethon, dopo tre anni di sperimentazioni, la notizia che due gravi malattie rare – la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich – trattate con terapia genica sono state debellate, se la terapia viene iniziata nelle prime fasi della malattia.
La terapia genica consiste nel prelevare cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente, nelle quali viene introdotta una copia corretta del gene altrimenti diffettoso, attraverso dei vettori virali derivati da HIV.

Articoli di riferimento:
Alessandro Aiuti, Luca Biasco, Samantha Scaramuzza, Francesca Ferrua, Maria Pia Cicalese,Cristina Baricordi, Francesca Dionisio, Andrea Calabria, Stefania Giannelli, Maria Carmina Castiello,Marita Bosticardo, Costanza Evangelio, Andrea Assanelli, Miriam Casiraghi, Sara Di Nunzio,Luciano Callegaro, Claudia Benati, Paolo Rizzardi, Danilo Pellin, Clelia Di Serio, Manfred Schmidt,Christof Von Kalle, Jason Gardner, Nalini Mehta, Victor Neduva, David J. Dow, Anne Galy,Roberto Miniero, Andrea Finocchi, Ayse Metin, Pinaki Banerjee, Jordan Orange, Stefania Galimberti, Maria Grazia Valsecchi, Alessandra Biffi, Eugenio Montini, Anna Villa, Fabio Ciceri,Maria Grazia Roncarolo, and Luigi Naldini, Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome, Science, pubblicato online 11 luglio 2013.
Leggi l’articolo completo (articolo non disponibile.  Per utenti dell’Università di Firenze è possibile richiederlo attraverso il nostro servizio di prestito interbibliotecario e fornitura documenti)

Alessandra Biffi, Eugenio Montini, Laura Lorioli, Martina Cesani, Francesca Fumagalli, Tiziana Plati,Cristina Baldoli, Sabata Martino, Andrea Calabria, Sabrina Canale, Fabrizio Benedicenti, Giuliana Vallanti,Luca Biasco, Simone Leo, Nabil Kabbara, Gianluigi Zanetti, William B. Rizzo, Nalini A. L. Mehta,Maria Pia Cicalese, Miriam Casiraghi, Jaap J. Boelens, Ubaldo Del Carro, David J. Dow, Manfred Schmidt,Andrea Assanelli, Victor Neduva, Clelia Di Serio, Elia Stupka, Jason Gardner, Christof von Kalle,Claudio Bordignon, Fabio Ciceri, Attilio Rovelli, Maria Grazia Roncarolo, Alessandro Aiuti, Maria Sessa, and Luigi Naldini, Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy, Science, pubblicato online 11 luglio 2013.
Leggi l’articolo completo (articolo non disponibile.  Per utenti dell’Università di Firenze è possibile richiederlo attraverso il nostro servizio di prestito interbibliotecario e fornitura documenti)

Fonte: Osservatorio malattie rare

 

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