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Sindrome di Morquio: EMA approva elosulfase alfa come farmaco orfano

Posted by bibliotecabiomedica su aprile 30, 2014

L’EMA ha autorizzato la commercializzazione dell’elosulfase alfa come farmaco orfano contro la sindrome di Morquio o mucopolisaccaridosi di tipo IVA.
L’approvazione si basa sui risultati di un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 176 pazienti affetti da MPS IVA.

Articolo di riferimento:
Sanford M, Lo JH. Elosulfase alfa: First Global Approval. Drugs. 2014 Apr;74(6):713-8
Articolo non disponibile. Richiedilo attraverso il  nostro servizio di prestito interbibliotecario (solo per utenti dell’Università di Firenze)

Fonte: Osservatorio Malattie Rare

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