FDA approva rFVIIIFc contro l’emofilia

La Food and Drug Administration americana ha approvato l’uso del fattore VIII ricombinante a lunga durata di azione per la terapia di pazienti adulti e pediatrici con emofilia A severa.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio A-Long, pubblicato su Blood, condotto su 165 pazienti maschi di età superiore agli 11 anni.
Gli eventi avversi più frequentemente riscontrati sono stati nasofaringiti, artralgia, emicrania e infezioni del tratto respiratorio superiore.

Articolo di riferimento:
Mahlangu J, Powell JS, Ragni MV, Chowdary P, Josephson NC, Pabinger I, Hanabusa H, Gupta N, Kulkarni R, Fogarty P, Perry D, Shapiro A, Pasi KJ, Apte S, Nestorov I, Jiang H, Li S, Neelakantan S, Cristiano LM, Goyal J, Sommer JM, Dumont JA, Dodd N, Nugent K, Vigliani G, Luk A, Brennan A, Pierce GF; A-LONG Investigators. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014 Jan 16;123(3):317-25.
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Fonte: Pharmastar