Edoxaban efficace per la gestione della fibrillazione atriale: risultati trial Engage-AF TIMI 48

Sembrano incoraggianti i risultati del trial Engage-AF TIMI 48, pubblicati recentemente sul New England Journal of Medicine, sull’efficacia e la sicurezza di un nuovo anticoagulante, l’edoxaban, testato per la gestione della fibrillazione atriale.
Il trial, uno dei più grandi mai condotti, ha coinvolto 21mila pazienti di 46 paesi, divisi in tre gruppi: singola somministrazione giornaliera di edoxaban 60 mg, singola somministrazione giornaliera di edoxaban 30 mg, e infine warfarin, per una durata mediana di 2,8 anni.
Tutti gli indicatori hanno mostrato una significativa riduzione degli eventi emorragici maggiori, una minor incidenza annuale di ictus e morte cardiovascolare nei pazienti sottoposti a trattamento con edoxaban. A questo si aggiunge la semplificazione della gestione della terapia, considerato che edoxaban viene somministrato quotidianamente a dosaggio fisso e non richiede un adeguamento continuo, sulla base dell’INR, come nel caso del warfarin.

Articolo di riferimento:
Giugliano RP, Ruff CT, Braunwald E, Murphy SA, Wiviott SD, Halperin JL, Waldo AL, Ezekowitz MD, Weitz JI, Špinar J, Ruzyllo W, Ruda M, Koretsune Y, Betcher J, Shi M, Grip LT, Patel SP, Patel I, Hanyok JJ, Mercuri M, Antman EM; ENGAGE AF-TIMI 48 Investigators, Edoxaban versus warfarin in patients with atrial fibrillation, New England Journal of Medicine. 2013 Nov 28; 369 (22) : 2093-104.
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Fonte: Sanità News

Carcinoma pancreatico metastatico: i risultati del trial MPACT su NEJM

Sono stati pubblicati settimana scorsa sull’edizione online del New England Journal of Medicine gli incoraggianti risultati del trial MPACT (Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma Clinical Trial) che ha valutato l’efficacia del paclitaxel legato all’albumina in nanoparticelle con la gemcitabina nel prolungamento dell sopravvivenza e del tempo libero da progressione, a fronte di una tossicità accettabile.
Lo studio è stato condotto su 861 pazienti con carcinoma pancreatico metastatico, mai trattati in precedenza, seguiti presso 151 centri ospedalieri ed accademici in 11 Paesi nell’America del Nord, in Europa Occidentale e Orientale e in Australia.

Articolo di riferimento:
Daniel D. Von Hoff, Thomas Ervin, Francis P. Arena, E. Gabriela Chiorean, Jeffrey Infante, Malcolm Moore, Thomas Seay, Sergei A. Tjulandin, Wen Wee Ma, Mansoor N. Saleh, Marion Harris, Michele Reni, Scot Dowden, Daniel Laheru, Nathan Bahary, Ramesh K. Ramanathan, Josep Tabernero, Manuel Hidalgo, David Goldstein, Eric Van Cutsem, Xinyu Wei,  Jose Iglesias,  and Markus F. Renschler, Increased Survival in Pancreatic Cancer with nab-Paclitaxel plus Gemcitabine, New England Journal of Medicine, pubblicato online il 16 ottobre 2013.
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Fonte: Osservatorio malattie rare

Ipertensione arteriosa polmonare: efficace il macitentan

Sono incoraggianti i risultati di uno studio, appena pubblicato su NEJM, sull’efficacia del macitentan nella riduzione della mortalità e della morbidità dell’ipertensione arteriosa polmonare.
Lo studio è stato condotto su 742 pazienti.

Articolo di riferimento:
Tomás Pulido, Igor Adzerikho, Richard N. Channick, Marion Delcroix, Nazzareno Galiè, Hossein-Ardeschir Ghofrani, Pavel Jansa, Zhi-Cheng Jing, Franck-Olivier Le Brun, Sanjay Mehta,  Camilla M. Mittelholzer, Loïc Perchenet, B.K.S. Sastry, Olivier Sitbon, Rogério Souza, Adam Torbicki, Xiaofeng Zeng, Lewis J. Rubin, and Gérald Simonneau, for the SERAPHIN Investigators, Macitentan and Morbidity and Mortality in Pulmonary Arterial Hypertension, New England Journal of Medicine, 2013; 369:809-818.
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Fonte: Osservatorio malattie rare

Ipertensione polmonare: vantaggi dal riociguat secondo trial clinico fase 3

39 metri in più nel test dei 6 minuti di camminata, dopo 16 settimane di trattamento, contro una diminuzione di 6 pazienti nei pazienti sotto placebo: questo uno dei risultati quantificati dal trial clinico di fase 3 condotto per valutare l’efficacia del riociguat nei pazienti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica inoperabile o ipertensione polmonare persistente o ricorrente dopo endoarterectomia polmonare.

Articolo di riferimento:
Ghofrani HA, D’Armini AM, Grimminger F, Hoeper MM, Jansa P, Kim NH, Mayer E, Simonneau G, Wilkins MR, Fritsch A, Neuser D, Weimann G, Wang C; CHEST-1 Study Group. Riociguat for the treatment of chronic thromboembolic pulmonary hypertension. New England Journal of Medicine. 2013 Jul 25; 369(4): 319-29
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Fonte: Osservatorio per le malattie rare

 

Mieloma multiplo smoldering: studio incoraggiante su NEJM

Un recente trial clinico di fase III, i cui risultati sono stati pubblicati su NEJM, ha mostrato che i pazienti con mieloma multiplo non sintomatico di prima diagnosi (forme smoldering) trattati con lenalidomide hanno visto una riduzione della mortalità e un rallentamento nella progressione della malattia.Lo studio è stato condotto su 119 pazienti.

Articolo di riferimento:
Mateos MV, Hernández MT, Giraldo P, de la Rubia J, de Arriba F, López Corral L, Rosiñol L, Paiva B, Palomera L, Bargay J, Oriol A, Prosper F, López J, Olavarría E, Quintana N, García JL, Bladé J, Lahuerta JJ, San Miguel JF., Lenalidomide plus dexamethasone for high-risk smoldering multiple myeloma, New England Journal of Medicine, 2013, 369(5):438-47
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Fonte: Osservatorio malattie rare

Studio First, lenalidomide vs mieloma multiplo: raggiunto l’end point primario di fase III

La società farmaceutica Celgene International ha annunciato che il suo trial clinico randomizzato di fase III, conosciuto come studio FIRST (Front-Line Investigation of Revlimid/Dexamethasone vs. Standard Thalidomide) ha raggiunto l’end point primario, cioè il significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione di malattia. Lo studio sta valutando l’efficacia del trattamento con lenalidomide in combinazione con desametasone rispetto al trattamento standard con melfalan, prednisone e talidomide nei pazienti con una nuova diagnosi di mieloma multiplo.
La ricerca ha arruolato 1623 pazienti non candidati al trapianto autologo di cellule staminali.

Fonte: ADNKronos Salute

Accesso ai dati dei trial clinici: consultazione pubblicazione dell’EMA

L’Agenzia europea del farmaco ha lanciato una consultazione pubblica per la stesura di una nuova regolamentazione per la pubblicazione e l’accesso ai dati dei trial clinici, dopo che la prima proposta era stata bocciata per l’opposizione di alcune aziende farmaceutiche.
In questo progetto EMA ha diviso i dati clinico-sperimentali in tre diverse categorie, corrispondenti a tre diversi livelli di accesso: informazioni commerciali riservate, dati ad accesso aperto, dati ad accesso controllato.
La consultazione chiude il 30 settembre 2013. Segnalazioni e commenti vanno inviati a ctdatapolicy@ema.europa.eu

Leggi la bozza di regolamentazione

Fonte: Osservatorio malattie rare

Pirfenidone per fibrosi polmonare idiopatica

Aggiornamento del 28 giugno 2013:
Entrerà in vigore domani in maniera definitiva la determina relativa al prezzo di vendita e rimborsabilità del prifenidone:
“Il farmaco sarà rimborsato dal SSN, classificato in classe H (classe ospedaliera) e dispensato dalle farmacie dei centri  individuati dalle Regioni e dalle Province autonome. I pazienti in cura con pirfenidone saranno inseriti in un apposito Registro istituito a cura dell’AIFA, al fine di raccogliere i dati relativi ai pazienti e assicurarsi l’uso appropriato del farmaco”. (cit. Aifa)

Fonte: AIFA

Aggiornamenti del 27 giugno 2012:
In risposta ai tanti commenti pervenuti su questo post e alle preoccupazioni sollevate da molti lettori sull’accesso alle cure e sull’esistenza di esperti cui rivolgersi, vi informiamo che sul sito dell’Osservatorio Malattie rare è disponibile l’elenco di tutti i centri in Italia, cui è possibile rivolgersi per la somministrazione del pirfenidone, secondo la cosiddetta procedura di uso compassionevole NPP.

Scarica l’elenco completo dei centri autorizzati in Italia

Fonte: OMRA

Due trial controllati randomizzati di fase 3 hanno mostrato l’efficacia del pirfenidone nel rallentare il declino delle funzioni polmonari in pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica, seppur con effetti collaterali lievi molto frequenti.
Gli studi sono stati condotti su un totale di circa 1000 pazienti di età compresa tra i 40 e gli 80 anni, ai quali è stato somministrato pirfenidone o placebo per 72 settimane.
Tra gli effetti avversi più comuni, nausea, vomito, dispepsia, anoressia, fotosensibilità e rash cutanei.

Articoli di riferimento:
Paul W Noble, Carlo Albera, Williamson Z Bradford, Ulrich Costabel, Marilyn K Glassberg, David Kardatzke , Talmadge E King, Lisa Lancaster, Steven A Sahn, Javier Szwarcberg, Dominique Valeyre, Roland M du Bois , for the CAPACITY Study Group, Pirfenidone in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (CAPACITY): two randomised trials, Lancet, pubblicato online il 14 Maggio 2011
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Fonte: Nelm News

Trombocitopenia immune primaria cronica: linee guida EMA

L’Agenzia europea del farmaco ha publicato delle linee guida sulla trombocitopenia immune primaria cronica, con informazioni sugli sviluppi clinici che vanno documentati quando viene presentata una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per un farmaco sviluppato per tale patologia autoimmune.

Leggi le linee guida

Fonte: Osservatorio malattie rare

International Clinical Trials’ Day: firma la petizione Alltrials per l’accesso ai dati

Copyright: ECRIN

Viene oggi celebrato l’International Clinical Trials’ Day, perchè in tale data, nel 1747, James Lind avviò il primo trial controllato randomizzato che confrontava diversi trattamenti per lo scorbuto tra i marinai della British Royal Navy.
L’obiettivo della giornata è aumentare la consapevolezza sull’importanza della ricerca clinica per migliorare la salute delle popolazioni e sulle metodologie che ne accrescono la rilevanza clinica e il valore sociale.

In tale occasione, vi invitiamo a firmare la Alltrials Petition che si batte per la registrazione e la resa a disposizione pubblica di tutti i trial, compresi quelli che portano o hanno portato a risultati negativi, a beneficio del progresso della conoscenza scientifica, della riduzione dei costi della ricerca e della deduplicazione degli studi.

Firma la campagna Alltrials

Fonte: GIMBE

Rivaroxaban per tromboprofilassi in pazienti con patologia acuta: RCT MAGELLAN

Il trial clinico randomizzato MAGELLAN (Multicenter, Randomised, Parallel Group Efficacy and Safety Study for the Prevention of Venous Thromboembolism in Hospitalized Acutely Ill Medical Patients Comparing Rivaroxaban with Enoxaparin) ha valutato l’efficacia e la sicurezza del rivaroxaban somministrato per 35 giorni rispetto all’enoxaparina somministrata per 10 giorni e seguita da placebo in pazienti over 40 con ridotta mobilità e una malattia acuta che richiede una ospedalizzazione. Lo studio ha coinvolto 8101 pazienti.Tra le conclusioni finali i ricercatori hanno rilevato che l’efficacia del rivaroxaban somministrato per la durata standard è simile a quella dell’enoxaparina, mentre l’efficacia di una somministrazione per un più lungo arco di tempo è maggiore dell’enoxaparina, a fronte, però, di un maggior rischio di emorraggie clinicamente significative.

Articolo di riferimento:
Alexander T. Cohen, Theodore E. Spiro, Harry R. Büller, Lloyd Haskell, Dayi Hu, Russell Hull, Alexandre Mebazaa, Geno Merli, Sebastian Schellong, Alex C. Spyropoulos,  and Victor Tapson, for the MAGELLAN Investigators, Rivaroxaban for Thromboprophylaxis in Acutely Ill Medical Patients, New England Journal of Medicine, 2013; 368:513-523
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Fonte: Nelm News

Tremelimumab e melanoma: attualmente nessun vantaggio

Uno studio, pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, ha messo a confronto 655 pazienti ai quali è stato somministrato, in maniera randomizzata, tremelimumab o la chemioterapia standard.
Il trial clinico di fase III ha monitorato la risposta del tumore al trattamento farmacologico ogni 90 giorni (1 ciclo) in pazienti trattati con tremelimumab, ogni 42 giorni (2 cicli) in pazienti trattati con dacarbazina e ogni 56 giorni (2 cicli) in pazienti trattati con temozolomide.I ricercatori hanno concluso che, sebbene i pazienti trattati con tremelimumab abbiano avuto risposte positive di maggior durata rispetto ai pazienti con chemioterapia standard, al momento non c’è un vantaggio statisticamente significativo nella sopravvivenza complessiva.

Articolo di riferimento:
Antoni Ribas, Richard Kefford, Margaret A. Marshall, Cornelis J.A. Punt, John B. Haanen, Maribel Marmol, Claus Garbe,
Helen Gogas, Jacob Schachter, Gerald Linette, Paul Lorigan, Kari L. Kendra, Michele Maio, Uwe Trefzer, Michael Smylie,
Grant A. McArthur, Brigitte Dreno, Paul D. Nathan, Jacek Mackiewicz, John M. Kirkwood, Jesus Gomez-Navarro, Bo Huang, Dmitri Pavlov and Axel Hauschild, Phase III Randomized Clinical Trial Comparing Tremelimumab With Standard-of-Care Chemotherapy in Patients With Advanced Melanoma, Journal of Clinical Oncology, pubblicato online il 7 gennaio 2013.
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Fonte: Nelm News

ICTUS trial: citicolina non efficace

L’International Citicoline Trial on acUte Stroke (ICTUS) trial ha mostrato l’inefficacia della citocolina nel trattamento di ictus acuto da moderato a severo.
Il trial randomizzato è stato condotto su un campione di circa 2000 pazienti arruolati in vari ospedali della Germania, Spagna e Portogallo.

Articolo di riferimento:
Antoni Dávalos, José Alvarez-Sabín, José Castillo, Exuperio Díez-Tejedor, Jose Ferro, Eduardo Martínez-Vila, Joaquín Serena, Tomás Segura, Vitor T Cruz, Jaime Masjuan, Erik Cobo, Julio J Secades, for the International Citicoline Trial on acUte Stroke (ICTUS) trial investigators, Citicoline in the treatment of acute ischaemic stroke: an international, randomised, multicentre, placebo-controlled study (ICTUS trial), Lancet pubblicato online l’11 giugno 2012.
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Fonte: Nelm News

Gefitinib vs placebo nel cancro NSCLC: risultati dello studio INFORM

Sono stati pubblicati su Lancet Oncology i risultati dello studio di fase III INFORM, condotto su 290 pazienti circa di origine est-asiatica con cancro al polmone non a piccole cellule confermato di stadio IIIb o IV.
Lo studio voleva valutare l’efficacia, la sicurezza e l’affidabilità del gefitinib come terapia di mantenimento in pazienti sottoposto a chemioterapia come trattamento di prima linea.
I dati mostrano un prolungamento della sopravvivenza libera da progressione della malattia nei pazienti trattati con questo farmaco.

Articolo di riferimento:
Li Zhang, Shenglin Ma, Xiangqun Song, Baohui Han, Ying Cheng, Cheng Huang, Shujun Yang, Xiaoqing Liu, Yunpeng Liu, Shun Lu, Jie Wang, Shucai Zhang, Caicun Zhou, Xiangwei Zhang, Nobuya Hayashi, Mengzhao Wang, on behalf of the INFORM investigators, Gefitinib versus placebo as maintenance therapy in patients with locally advanced or metastatic non-small-cell lung cancer (INFORM; C-TONG 0804): a multicentre, double-blind randomised phase 3 trial, Lancet Oncology, pubblicato online il 17 aprile 2012.
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Fonte: Nelm News

Fidaxomicin vs vamcomycin contro infezione da clostridium difficile: RCT

Un trial clinico randomizzato ha messo a confronto il fidaxomicin con il vancomycin nel trattamento di infezioni da clostridio difficile.
Lo studio è stato condotto su circa 500 pazienti in 45 sedi sparse tra Canada, Europa e Stati Uniti.
I risultati mostrano che il fidaxomicin è un’alternativa valida al vancomycin nel trattamento di quest’infezione, in termini di efficacia e di sicurezza.

Articolo di riferimento:
Oliver A Cornely, Derrick W Crook, Roberto Esposito, André Poirier, Michael S Somero, Karl Weiss, Pamela Sears, Sherwood Gorbach, for the OPT-80-004 Clinical Study Group, Fidaxomicin versus vancomycin for infection with Clostridium difficile in Europe, Canada, and the USA: a double-blind, non-inferiority, randomised controlled trial, The Lancet Infectious Diseases, pubblicato online il 7 febbraio 2012
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Fonte: Nelm News